多发性硬化症（MS）尚无治愈方法，但用于治疗此病的新药开发已取得重大进展。目前，正在开展相关研究，为此类中枢神经系统疾病开发更好且全新的疾病修饰疗法（DMT）。

DMT 旨在降低复发风险和中枢神经系统中新发 MS 斑块的风险。DMT 也可减缓残障的进展和脑容量的损失。自 1990 年代初以来，美国食品药品管理局（FDA）批准的大多数 DMT 能有效地帮助管理复发缓解型 MS，而多发性硬化症的患者有 85% 到 90% 受复发缓解型 MS 影响。

一些复发缓解型 MS 患者可能会在数年后转为继发进展型 MS。目前可用的 DMT 对 MS 这一阶段影响不大。因此，最好在复发缓解期及早制定治疗方案。

大约 10% 的多发性硬化症患者在发病时被诊断为进展型（原发进展型 MS）。目前，原发进展型 MS 仅有一种 FDA 批准的 DMT，该疗法在减缓残障的经时累积方面具有一定的效果。

MS 复发、发作或恶化可通过皮质类固醇、血浆单采或二者相结合来治疗，这有助于恢复。

静脉注射甲泼尼龙（Depo-Medrol、Medrol）等皮质类固醇是一类减轻炎症的药物，目前用于帮助减少多发性硬化症复发的症状。

治疗性血浆置换（血浆单采）是一种将血液中液体部分（血浆）与血细胞分离的程序。然后，将血细胞与蛋白质溶液（白蛋白）混合，并送回患者体内。此程序的目的是净化血液中可能含有循环蛋白质的液体部分，并帮助从多发性硬化症复发中恢复。可能的副作用包括头晕、恶心和血压下降。

疾病修饰疗法

注射药物

• 干扰素是在疾病攻击人体时对其进行“干扰”的一类药物。可能通过减轻炎症和增加神经生长来发挥药效。干扰素药物有很多种，通过皮下注射或肌内注射方式给药。关于干扰素在多发性硬化症治疗中的作用时长，目前存在一些争议。可能的副作用包括注射部位反应、流感样症状、肝脏刺激和贫血。干扰素的剂量取决于所用药物。
• 醋酸格拉替雷（Copaxone、Glatopa）可降低多发性硬化症的复发率，且拥有长期安全性数据。
• 单克隆抗体奥法木单抗（Kesimpta、Arzerra）于 2020 年获得 FDA 批准，可靶向损害神经系统的细胞。这些细胞称为 B 细胞。奥法木单抗通过皮下注射给药，可减少多发性硬化症的脑部病变和恶化症状。可能的副作用包括感染、局部注射反应和头痛。

口服药物

• 特立氟胺（Aubagio）为每日一次给药的便捷式设计，通过作用于白细胞，以减轻炎症。
• 富马酸二甲酯（Tecfidera）可减轻炎症，以帮助保护细胞。可能的副作用包括潮红、肝脏炎症和消化道刺激。
• 芬戈莫德（Gilenya）是首种获得 FDA 批准的口服 DMT。该药物效果良好，且可以通过口服给药，是一项突破性成果。
• 西尼莫德（Mayzent）于 2019 年获得 FDA 批准。此片剂为口服药，并批准用于复发缓解型和继发进展型性 MS。这是一种免疫调节疗法，有助于减少残障的复发和进展。
• 克拉屈滨（Mavenclad）是 FDA 于 2019 年批准用于治疗复发缓解型和继发进展型 MS 的另一种口服片剂。在临床试验中，克拉屈滨可减少残障的进展并显著降低复发率。由于存在安全风险，克拉屈滨通常在患者不能服用其他药物治疗 MS 或这些药物无效时使用。
• 奥扎莫德（Zeposia）于 2020 年获得 FDA 批准。该药物可降低 MS 的复发率。可能的副作用包括血压升高、感染和肝脏炎症。维持剂量为每日一次。
• 富马酸单甲酯（Bafiertam）于 2020 年获得 FDA 批准，是一种逐渐释放成分的药物。由于此药释放缓慢且稳定，研究人员预期副作用极轻微。可能的副作用包括潮红、肝损伤、腹痛和感染。
• 波内西莫德（Ponvory）于 2021 年获得 FDA 批准，每日服药一次，遵循剂量逐渐上调的给药方案。此药可降低复发率，与其他用于治疗多发性硬化症的药物相比，可降低脑部病变的发生率。可能的副作用包括呼吸道感染、高血压、肝脏刺激和影响心率和心律的心脏电问题。

静脉注射药物

• 奥美珠单抗（Ocrevus）于 2017 年获得 FDA 批准。此药可降低复发率和复发缓解型 MS 中残障进展的风险。另外，也是首种可减缓原发进展型 MS 进展的 DMT。
• 那他珠单抗（Tysabri）是一种单克隆抗体，可降低复发率和残障风险。
• 阿仑单抗（Lemtrada、Campath）是一种单克隆抗体，可降低年复发率，且可以改善脑部 MRI。可能的副作用包括甲状腺疾病和血小板计数低。

最新进展或新兴疗法

布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂是一种新兴疗法，目前正针对复发缓解型 MS 和继发进展型 MS 患者展开研究。此药主要通过调节中枢神经系统中的免疫细胞（即 B 细胞和小胶质细胞）发挥作用。

干细胞移植疗法是指破坏 MS 患者免疫系统，然后用移植的健康干细胞进行置换。研究人员仍在研究这种疗法是否能减轻 MS 患者的炎症并帮助“重置”免疫系统。可能的副作用包括发热和感染。

研究人员正深入探索现有 DMT 的作用机制，以减少复发和大脑中与 MS 有关的病变。目前正开展进一步研究，以期确定相关治疗是否可延迟该病引起的残障。

需要开展更多研究

正在进行的研究显示出前景和益处，目前正开展进一步研究，以期明确这些新药的益处、副作用和长期安全性。

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Dec. 15, 2022 See more Expert Answers