我最近被诊断出患有多发性硬化症。有什么新的治疗方法可帮助我应对此疾病吗?
回答 Iris Marin Collazo, M.D.
目前多发性硬化症(MS)尚无治愈方法。不过,在开发治疗该病的新药方面取得了一些进展。目前,正在开展相关研究,为这种中枢神经系统疾病开发更好且全新的疾病修饰疗法(DMT)。
DMT 能够降低 MS 发作的频率和严重程度。DMT 也可减缓失能的进展和脑容量的损失。美国食品药品管理局(FDA)批准的大多数 DMT 能有效地帮助控制复发缓解型 MS。这种类型的 MS 影响 85% 到 90% 的 MS 患者。
一些复发缓解型 MS 患者可能在数年后转为继发进展型 MS。目前可用的 DMT 对这一阶段的 MS 影响不大。所以最好在复发缓解期早期制定治疗计划。
大约 10% 到 15% 的多发性硬化症患者在起病时被诊断为进展型(即原发进展型 MS)。一种名为奥美珠单抗(Ocrevus)的 DMT 可以减缓失能的进展。
新疗法正涌现
Ublituximab-xiiy(Briumvi)于 2022 年获得 FDA 批准,用于治疗复发缓解型和活动性继发进展型 MS。Ublituximab-xiiy 通过静脉给药,可阻止 MS 中某些免疫系统细胞产生可能损伤大脑和脊髓的抗体。
奥法妥尤单抗(Kesimpta)于 2020 年获得 FDA 批准,这种药物是一种自我注射治疗,适用于复发缓解型和继发进展型 MS。奥法妥尤单抗是一种破坏 MS 中损害身体的特定免疫系统细胞的药物。它能帮助减少复发次数并减缓失能进展。
西尼莫德(Mayzent)于 2019 年获得 FDA 批准。此片剂口服给药,获准准用于复发缓解型和继发进展型性 MS。西尼莫德是一种能够阻止 MS 中引发损伤的特定细胞进入中枢神经系统的药物。西尼莫德也能减少复发次数并减缓失能进展。
克拉屈滨(Mavenclad)是另一种于 2019 年获得 FDA 批准的口服片剂,用于治疗复发缓解型和继发进展型 MS。在临床试验中,克拉屈滨可减缓失能的进展并显著降低复发率。由于存在安全风险,通常在患者不能服用其他药物治疗 MS 或这些药物无效时使用克拉屈滨。
研究人员正深入探索现有 DMT 如何减少复发以及大脑中与 MS 有关的病变。进一步的研究可能会揭示这些治疗是否可能延缓本病导致的失能。
关于干细胞移植治疗 MS 的研究仍在继续。研究人员正在探索首先破坏免疫系统,然后用移植的干细胞将其替换是否能在 MS 患者中“重置”免疫系统。
这方面还需进一步研究
未来的研究可能会为这些疗法的效果及其如何更有效地使用它们提供更多信息。虽然最初的研究颇有前景,但这些新药的益处、副作用和长期安全性还需要进一步研究。
With
Iris Marin Collazo, M.D.
Nov. 26, 2024
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