Descripción general

La genoterapia comprende la alteración de los genes adentro de las células del cuerpo para tratar o detener una enfermedad.

Los genes contienen ADN, el código que controla gran parte de la forma y función del cuerpo, desde hacer que crezcas de estatura hasta regular los sistemas del cuerpo. Los genes que no funcionan correctamente pueden ocasionar enfermedades.

La genoterapia reemplaza un gen defectuoso o agrega un gen nuevo a fin de intentar curar la enfermedad o mejorar la capacidad del cuerpo de combatir la enfermedad. La genoterapia resulta prometedora para tratar una amplia gama de enfermedades, como cáncer, fibrosis quística, enfermedad cardíaca, diabetes, hemofilia y SIDA.

Los investigadores aún están estudiando cómo y cuándo usar la genoterapia. Actualmente, en los Estados Unidos la genoterapia está disponible solamente como parte de ensayos clínicos.

Por qué se realiza

La genoterapia se usa para corregir genes defectuosos a fin de curar una enfermedad o ayudar al cuerpo a combatir mejor las enfermedades.

Los investigadores están estudiando varias formas de hacer esto, entre ellas:

  • Reemplazo de genes mutantes. Algunas células se enferman debido a que ciertos genes funcionan de manera incorrecta o directamente ya no funcionan. El reemplazo de los genes defectuosos puede ayudar a tratar ciertas enfermedades. Por ejemplo, un gen llamado p53 normalmente previene el crecimiento de los tumores. Varios tipos de cáncer se han vinculado a problemas con el gen p53. Si los médicos pudieran reemplazar el gen defectuoso p53, eso podría provocar que las células cancerígenas mueran.
  • Reparación de genes mutantes. Podrían desactivarse los genes mutantes que causan enfermedades para que dejen de favorecer la aparición de trastornos, o podrían activarse los genes sanos que ayudan a prevenir enfermedades de modo que puedan inhibir una enfermedad.
  • Hacer que las células enfermas sean más evidentes para el sistema inmunitario. En algunos casos, el sistema inmunitario no ataca a las células enfermas porque no las reconoce como intrusas. Los médicos podrían usar la genoterapia para entrenar al sistema inmunitario a fin de que reconozca aquellas células que sean una amenaza.

Riesgos

La genoterapia tiene ciertos posibles riesgos. No es fácil insertar un gen directamente en las células. Más bien, por lo general se lo hace ingresar a través de un transportador, que recibe el nombre de vector.

Los vectores de genoterapia más frecuentes son los virus, porque puedan reconocer ciertas células e introducen material genético en los genes de estas. Los investigadores eliminan de los virus los genes que originalmente causaban las enfermedades, y los reemplazan con genes necesarios para detener una enfermedad.

Esta técnica acarrea los siguientes riesgos:

  • Una reacción no deseada del sistema inmunitario. El sistema inmunitario podría interpretar que los virus recién introducidos son intrusos y atacarlos. Esto puede causar una inflamación y, en casos graves, insuficiencia orgánica.
  • Ataque a las células equivocadas. Debido a que los virus pueden afectar a más de un tipo de células, es posible que los virus alterados infecten otras células, no solo a las células blanco que contienen los genes mutados. Si esto sucede, se pueden dañar las células sanas, provocando otras afecciones o enfermedades, por ejemplo un cáncer.
  • Infección causada por el virus. Es posible que una vez introducidos en el cuerpo, los virus recuperen la capacidad original de provocar una enfermedad.
  • Posibilidad de causar un tumor. Si los nuevos genes se insertan en el sitio equivocado del ADN, existe la posibilidad de que esta inserción provoque la formación de un tumor.

Los ensayos clínicos de genoterapia que se hallan en curso en los Estados Unidos, son supervisados de cerca por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration) y los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health), para garantizar que los aspectos de seguridad del paciente sean la prioridad más importante durante la investigación.

Lo que puedes esperar

Actualmente, la única manera de que recibas genoterapia es participar en un ensayo clínico. Los ensayos clínicos son estudios de investigación que ayudan a que los médicos determinen si el enfoque de una genoterapia es seguro para las personas. También ayudan a que los médicos comprendan los efectos de la genoterapia en el cuerpo.

Tu procedimiento específico dependerá de la enfermedad que tengas y del tipo de genoterapia que se esté utilizando.

Por ejemplo, en un tipo de genoterapia, puede ocurrir lo siguiente:

  • Se te puede extraer sangre o médula ósea del hueso coxal con una aguja grande.
  • Luego, en un laboratorio, las células de la sangre o de la médula ósea se exponen a un virus o a otro tipo de vector que contenga el material genético deseado.
  • Una vez que el vector ha ingresado en las células en el laboratorio, estas se inyectan de nuevo en una vena o un tejido del cuerpo, en donde tus células absorben el vector junto con los genes alterados.

Los virus no son los únicos vectores que pueden utilizarse para introducir genes alterados en las células del cuerpo. Los siguientes son otros vectores que se estudian en ensayos clínicos:

  • Células madre. Las células madre son las células a partir de las cuales se crean todas las otras células del cuerpo. En el caso de la genoterapia, se puede entrenar a las células madre en un laboratorio para que se conviertan en células que ayuden a combatir enfermedades.
  • Liposomas. Estas partículas adiposas pueden transportar nuevos genes terapéuticos a las células objetivo y transmitir los genes al ADN de tus células.

Resultados

Las posibilidades de realizar genoterapia son muy prometedoras. Los ensayos clínicos sobre genoterapia realizados en seres humanos han demostrado cierto éxito en el tratamiento de algunas enfermedades, entre ellas:

  • Inmunodeficiencia combinada grave
  • Hemofilia
  • Ceguera causada por retinitis pigmentaria
  • Leucemia

Sin embargo, existen varios obstáculos que impiden que la genoterapia se convierta en una forma de tratamiento confiable. Estos incluyen:

  • Hallar una manera confiable para introducir material genético en las células
  • Tratar las células correctas
  • Reducir el riesgo de efectos secundarios

La genoterapia continúa siendo un área de investigación muy importante y activa, que tiene como objetivo desarrollar tratamientos nuevos y efectivos para varias enfermedades.

Estudios clínicos

Explora los estudios de Mayo Clinic para exámenes y procedimientos al aprender los investigadores cómo mantener sana a la gente en la práctica clínica.

Sept. 13, 2016
References
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