干细胞：什么是干细胞，它们有何作用

您在新闻中听说过干细胞，也许您想知道它们能否帮到自己或患有严重疾病的亲人。下面是有关干细胞的常见问题解答。

干细胞是一类具有两大重要特性的特殊细胞。它们能够生成更多与自身相似的细胞，也就是说，它们可以自我更新。此外，它们还可以通过一个称为分化的过程转成变为执行不同功能的其他细胞。干细胞几乎存在于人体所有组织中，是组织维持和损伤修复所必需的。

根据干细胞所处的位置，它们可以分化成不同的组织。例如，造血干细胞存在于骨髓中，可以生成血液中的所有功能细胞。干细胞还可以转变为脑细胞、心肌细胞、骨细胞或其他类型的细胞。

干细胞有多种类型。胚胎干细胞全能性最强，因为它们可以分化为发育中胎儿的所有类型的细胞。人体内的大多数干细胞生成新细胞的能力有限，可能仅能帮助维持和修复其所在的组织和器官。

人体中没有其他细胞具有生成新细胞类型的天然能力。

干细胞：人体的主要细胞

干细胞是人体的主要细胞。所有其他细胞都来自干细胞，包括血细胞、神经细胞和其他细胞。

研究人员正在研究干细胞能否帮助：

• 增加对疾病发病机制的了解。 通过观察干细胞在骨骼、心肌、神经和其他器官和组织中成熟为细胞，研究人员可能会更好地了解疾病和症状如何发展。

• 生成健康细胞来替代病变细胞（再生医学）。 干细胞可以被引导分化成为特定的细胞，可用于再生和修复人体内受损或病变的组织。

  可能从干细胞疗法中获益的人群包括白血病、霍奇金病、非霍奇金淋巴瘤和某些实体瘤癌症患者。干细胞疗法也可能对患者再生障碍性贫血、免疫缺陷和遗传性代谢状况的人群有益。

  目前正在研究使用干细胞治疗 1 型糖尿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化、心力衰竭、骨关节炎等状况。

  干细胞可能有可能生长成为用于移植和再生医学的新组织。研究人员继续推进关于干细胞及其在移植和再生医学中应用的知识。

• 检验新药的安全性和有效性。 在将研发中的药物用于人体之前，研究人员可以利用某些类型的干细胞来测试药物的安全性和质量。这类测试可能有助于评估研发中的药物对心脏的毒性。

  新的研究领域包括利用已被编程为组织特异性细胞的人类干细胞来测试新药的有效性。为了准确测试新药，必须对细胞进行编程，以获取药物靶向细胞类型的特性。将细胞编程为特定细胞的技术仍在研究中。

干细胞有几种来源：

• 胚胎干细胞。 这些干细胞来自 3 至 5 天大的胚胎。这一阶段的胚胎称为胚泡，大约有 150 个细胞。

  这些是多功能性干细胞，意味着它们可以分裂成更多的干细胞，或者可以变成体内任何类型的细胞。这使胚胎干细胞可用于再生或修复病变组织和器官。

• 成体干细胞。 这些干细胞少量存在于大多数的成人组织中，例如可能存在于骨髓或脂肪。与胚胎干细胞相比，成体干细胞产生身体各种细胞的能力很有限。

• 成体细胞转化为具有胚胎干细胞特性的细胞。 科学家通过基因重编程技术将正常的成体细胞转化为干细胞。通过改变成体细胞中的基因，研究人员可以对这些细胞进行重编程，使其发挥类似胚胎干细胞的作用。这些细胞称为诱导多能干细胞（iPSC）。

  这项新技术也许可以让重新编程的细胞代替胚胎干细胞，防止免疫系统排斥新的干细胞。但是，科学家尚不清楚使用编辑过的成体干细胞是否会对人体造成不良影响。

  研究人员已经能够将常规结缔组织细胞重新编程为功能性心脏细胞。在研究中，心力衰竭的动物在注射了新的心脏细胞后，其心脏功能和生存时间都得到了改善。

• 围产期干细胞。 研究人员在羊水和脐带血中发现了干细胞。这些干细胞可以转化为特化细胞。

  羊水充满子宫囊，包围并保护子宫里正在发育的胎儿。通过羊膜腔穿刺术从需要检查或治疗的孕妇抽取的羊水样本中，研究人员发现了干细胞。

胚胎干细胞提取自早期胚胎（即卵子与精子在体外受精诊所结合后形成的细胞群）。由于人类胚胎干细胞提取自人类胚胎，因此有人提出了关于胚胎干细胞研究伦理的一些问题。

美国国立卫生研究院于 2009 年制定了人体干细胞研究指南。该指南明确了人体干细胞的概念以及在研究中的使用方法，其中还包括了捐献胚胎干细胞的建议。此外，该指南还规定，来自体外受精胚胎的胚胎干细胞只有在不需要时才能加以利用。

用于胚胎干细胞研究的胚胎来自体外受精但从未植入女性子宫的卵子。经捐献人知情同意，捐献干细胞。干细胞可以在实验室的试管或培养皿的特殊溶液中存活和繁殖。

细胞重编程技术的进展和 iPSC 的形成显著促进了这一领域的研究。然而，重编程是一个低效的过程。在可能的情况下，研究人员会使用 iPSC 而非胚胎干细胞，因为这样可以避免与使用胚胎干细胞相关的伦理问题——这些问题可能让部分人在道德上难以接受。

尽管成体干细胞的研究很有前景，但成体干细胞可能不如胚胎干细胞那样万能和耐用。可能无法通过操作成体干细胞使其产生所有类型的细胞，这限制了成体干细胞在疾病治疗方面的应用方式。

成体干细胞也更有可能因环境危害（如毒素）或细胞在复制过程中获得的错误而出现异常。但是，研究人员发现成体干细胞的适应性比最初想象的要强。

干细胞系是一组细胞，它们都是从单个原始干细胞中传留下来，并在实验室中生长。干细胞系中的细胞会继续生长，但不会变成具有特定功能的细胞。理想情况下，它们不存在遗传缺陷，并继续产生更多的干细胞。可以从干细胞系中提取细胞簇，进行冷冻保存或与其他研究人员共享。

干细胞疗法亦称为再生医学，利用干细胞或其衍生物促进患病、功能失调或损伤组织的修复反应。这将开启器官移植的新篇章，利用细胞代替供应有限的供体器官。

研究人员在实验室培养干细胞。这些干细胞被处理成特定类型的细胞，如心肌细胞、血细胞或神经细胞。

然后将这些专用细胞植入人体。例如，这类细胞可注射到心脏病患者的心肌中。这些健康的移植心肌细胞可能帮助修复受损的心肌。

研究人员已证实，可引导成人骨髓细胞变成心脏样细胞，用于修复人们的心脏组织，但更多研究还在进行中。

是的。数十年来，医生们一直在进行干细胞移植（即骨髓移植）。在造血干细胞移植中，干细胞可替代因化疗或疾病受损的细胞，或作为供体免疫系统对抗某些癌症及血液系统疾病的一种方式。白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤和多发性骨髓瘤通常采用这种方法治疗。这些移植需要利用成体干细胞或脐带血。

研究人员正在探索用成体干细胞治疗其他状况，包括心力衰竭等一些退行性疾病。

为了使胚胎干细胞有用，研究人员必须确定干细胞会分化为所需的特定细胞类型。

研究人员已经发现将干细胞转变为特定类型细胞的方法，例如将胚胎干细胞转变为心脏细胞。该领域的研究正在进行中。

胚胎干细胞也可能异常生长或自发分化为不同类型的细胞。研究人员正在研究如何控制胚胎干细胞的生长和培养。

胚胎干细胞还可能引发免疫反应，即受体的身体将这些干细胞视为外来入侵物质进行攻击，或者这些干细胞或许根本无法发挥预期功能，出现不明后果。研究人员将继续研究如何避免这些可能出现的并发症。

治疗性克隆（也称为体细胞核移植）是指不依赖受精卵来形成多能干细胞的一种方法。这项技术从未受精的卵子中取出细胞核。细胞核中包含遗传物质。同时取出供体细胞中的细胞核。

然后将供体细胞核注入卵子，替换被移除的细胞核，这一过程称为细胞核移植。卵子分裂，并很快形成胚泡。这一过程生成与供体细胞基因完全相同的一系列干细胞，实质就是克隆。

一些研究人员认为，源自治疗性克隆的干细胞相较于受精卵来源的干细胞更具优势，因为克隆细胞一旦回输给供体，引发排斥反应的可能性更低。此外，这还可能使研究人员更清晰地观察疾病的具体发展过程。

没有。尽管在其他一些物种中取得了成功，但研究人员仍未能成功地对人类进行治疗性克隆。

研究人员继续研究将治疗性克隆用于人类的可能性。