干细胞:什么是干细胞,它们有何作用

    干细胞让新的医学治疗充满希望。了解干细胞类型、当前和可能的用途以及研究和实践状况。

    您在新闻中听说过干细胞,也许您想知道它们能否帮到自己或患有严重疾病的亲人。下面是有关干细胞的常见问题解答。

    什么是干细胞?

    干细胞是一类具有两大重要特性的特殊细胞。它们能够生成更多与自身相似的细胞,也就是说,它们可以自我更新。此外,它们还可以通过一个称为分化的过程,转变为执行不同功能的其他细胞。干细胞几乎存在于人体所有组织中,是组织维持和损伤修复所必需的。

    根据干细胞所处的位置,它们可以分化成不同的组织。例如,造血干细胞存在于骨髓中,可以生成血液中的所有功能细胞。干细胞还可以转变为脑细胞、心肌细胞、骨细胞或其他类型的细胞。

    干细胞有多种类型。胚胎干细胞全能性最强,因为它们可以分化为发育中胎儿的所有类型的细胞。人体内的大多数干细胞生成新细胞的能力有限,可能仅能帮助维持和修复其所在的组织和器官。

    人体内没有其他细胞具有生成新细胞类型的天然能力。

    干细胞:人体的主要细胞

    干细胞:人体的主要细胞

    干细胞是人体的主要细胞。所有其他细胞都来自干细胞,包括血细胞、神经细胞和其他细胞。

    为什么人们对干细胞如此感兴趣?

    研究人员正在研究干细胞能否帮助:

    • 增加对疾病发生机制的了解。 通过观察干细胞分化为骨骼、心肌、神经及其他器官和组织细胞的过程,研究人员或许能更深入地了解疾病与病症的发展机制。
    • 产生健康细胞来替代受疾病影响的细胞(再生医学)。 通过引导,干细胞可以转化成特定细胞,用于再生和修复受到疾病损害或影响的人体组织。

      可能从干细胞疗法中获益的人群包括白血病、霍奇金病、非霍奇金淋巴瘤和某些实体瘤癌症患者。干细胞疗法也可能对患者再生障碍性贫血、免疫缺陷和遗传性代谢状况的人群有益。

      目前正在研究使用干细胞治疗 1 型糖尿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化、心力衰竭、骨关节炎等状况。

      干细胞或许可培育成新组织,用于移植医学与再生医学领域。研究人员在继续深化对干细胞及其在移植医学与再生医学中应用的研究。

    • 测试新药的安全性和有效性。 在将研发中的药物用于人体之前,研究人员可以利用某些类型的干细胞来测试药物的安全性和质量。这类测试可能有助于评估研发中的药物对心脏的毒性。

      新的研究领域包括利用已被编程为组织特异性细胞的人类干细胞来测试新药的有效性。为了准确测试新药,必须对细胞进行编程,以获取药物靶向细胞类型的特性。将细胞编程为特定细胞的技术尚处于研究阶段。

    干细胞从何而来?

    干细胞有几种来源:

    • 胚胎干细胞。 这类干细胞来自 3 至 5 天大的胚胎。在这一阶段,胚胎被称为胚泡,大约有 150 个细胞。

      这些细胞是多能干细胞,即它们可以通过分裂产生更多干细胞,也能够转化为人体中任何类型的细胞。这使胚胎干细胞可用于再生或修复病变组织和器官。

    • 成体干细胞。 这些干细胞少量存在于大多数的成人组织(如骨髓或脂肪)中。与胚胎干细胞相比,成体干细胞产生各种体细胞的能力较为有限。
    • 转化为具有胚胎干细胞特性的成体细胞。 科学家通过基因重编程技术将正常的成体细胞转化为干细胞。通过改变成体细胞中的基因,研究人员可以对这些细胞进行重编程,使其发挥类似胚胎干细胞的作用。这些细胞称为诱导多能干细胞(iPSC)。

      这项新技术也许可以用重编程的细胞替代胚胎干细胞,并防止免疫系统排斥新的干细胞。但是,科学家尚不清楚使用转化后的成体干细胞是否会对人体造成不良影响。

      研究人员已经能够提取正常结缔组织细胞,并将其重编程为功能性心脏细胞。在研究中,心力衰竭的动物被注射了新的心脏细胞后,其心脏功能和生存时间都得到了改善。

    • 围产期干细胞。 研究人员在羊水和脐带血中发现了干细胞。这些干细胞可以转化为特化细胞。

      羊水充满包裹并保护子宫内正在发育胎儿的羊膜囊。在通过称为羊膜腔穿刺术的医疗程序从孕妇身上抽取的检查或治疗用羊水样本中,研究人员发现了干细胞。

    为什么胚胎干细胞的使用存在争议?

    胚胎干细胞提取自早期胚胎(即卵子与精子在体外受精诊所结合后形成的细胞群)。由于人类胚胎干细胞提取自人类胚胎,因此有人提出了关于胚胎干细胞研究伦理的一些问题。

    美国国立卫生研究院于 2009 年制定了人类干细胞研究指南。该指南明确了胚胎干细胞的概念及其在研究中的使用方法,其中还包括胚胎干细胞捐献方面的建议。此外,该指南还规定,只有在通过体外受精形成的胚胎不再需要时,才能使用从中提取的胚胎干细胞。

    这些胚胎来自哪里?

    用于胚胎干细胞研究的胚胎来源于在体外受精诊所受精但未植入女性子宫的卵子。经捐献者知情同意后捐献干细胞。干细胞可以在实验室的试管或培养皿的特殊溶液中存活和生长。

    为什么研究人员不能用成体干细胞?

    细胞重编程技术的进展和 iPSC 的形成极大地推动了这一领域的研究。然而,重编程是一个低效的过程。在可能的情况下,研究人员会使用 iPSC 而非胚胎干细胞,因为这样可以避免与使用胚胎干细胞相关的伦理问题——这些问题可能让部分人在道德上难以接受。

    尽管成体干细胞研究前景广阔,但其多能性与耐久性可能不如胚胎干细胞。可能无法通过操控成体干细胞使其产生全部细胞类型,这限制了其在疾病治疗方面的应用方式。

    成体干细胞也更有可能因环境危害(如毒素)或细胞在复制过程中获得的错误而出现异常。但是,研究人员发现成体干细胞的适应性比最初想象的要强。

    干细胞系是什么?为什么研究人员要使用它们?

    干细胞系是指在实验室培养的、全部源自同一原始干细胞的一组细胞。干细胞系中的细胞会继续生长,但不会变成具有特定功能的细胞。理想情况下,它们不存在遗传缺陷,并会继续产生更多的干细胞。可以从干细胞系中提取细胞群,进行冷冻保存或与其他研究人员共享。

    干细胞疗法(再生医学)及其原理是什么?

    干细胞疗法(也称为再生医学)利用干细胞或其衍生物促进患病、功能失调或受伤组织的修复反应。这将开启器官移植的新篇章,利用细胞代替供应有限的供体器官。

    研究人员在实验室培养干细胞。这些干细胞经处理后分化为特定类型的细胞,例如心肌细胞、血细胞或神经细胞。

    这些分化后的细胞随后可植入人体。例如,这种细胞可注射到心脏病患者的心肌中。之后,这些健康的移植心肌细胞可能帮助修复损伤的心肌。

    研究人员已证实,经引导转变为心脏样细胞的成人骨髓细胞可修复人体心脏组织,进一步研究仍在进行中。

    干细胞是否已用于治疗疾病?

    是。数十年来,医生们一直在进行干细胞移植(即骨髓移植)。在造血干细胞移植中,干细胞可替代因化疗或疾病受损的细胞,或作为供体免疫系统对抗某些癌症及血液系统疾病的一种方式。白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤和多发性骨髓瘤通常采用这种方法治疗。这些移植需要利用成体干细胞或脐带血。

    研究人员正在探索用成体干细胞治疗其他状况,包括心力衰竭等一些退行性疾病。

    在人体中使用胚胎干细胞有哪些潜在问题?

    为了使胚胎干细胞有用,研究人员必须确定干细胞会分化为所需的特定细胞类型。

    研究人员已经发现引导干细胞转变为特定类型细胞的方法,例如引导胚胎干细胞转变为心脏细胞。该领域的研究正在持续进行。

    胚胎干细胞也可能异常生长或自发分化为不同类型的细胞。研究人员正在研究如何控制胚胎干细胞的生长和培养。

    胚胎干细胞还可能引发免疫反应,即受体的身体将这些干细胞视为外来入侵物质进行攻击,或者这些干细胞或许根本无法发挥预期功能,出现不明后果。研究人员将继续研究如何避免这些可能出现的并发症。

    什么是治疗性克隆?可能有哪些益处?

    治疗性克隆(也称为体细胞核移植)是指不依赖受精卵来形成多能干细胞的一种方法。在这项技术中,细胞核被从未受精的卵子中取出。该细胞核中含有遗传物质。同时取出供体细胞中的细胞核。

    然后将供体细胞核注入卵子,替代被取出的细胞核,这一过程称为细胞核移植。该卵子可分裂并很快形成胚泡。这一过程会产生与供体细胞基因完全相同的一系列干细胞,实质上就是克隆。

    一些研究人员认为,源自治疗性克隆的干细胞相较于受精卵来源的干细胞更具优势,因为克隆细胞一旦回输给供体,引发排斥反应的可能性更低。此外,这还可能使研究人员更清晰地观察疾病的具体发展过程。

    人类治疗性克隆获得成功了吗?

    没有。尽管已在多个其他物种中取得成功,但研究人员至今仍未能成功进行人类治疗性克隆。

    研究人员在继续研究进行人类治疗性克隆的可能性。

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