妙佑医疗国际的研究人员利用干细胞的力量,帮助像 Madison Arndt 这样的患者恢复视力。
Arndts 希望您了解他们的第一件事是他们对上帝的坚定信仰。他们说,这使他们度过了一段非常艰难的时期:母亲 Tara 患上了两种癌症(黑色素瘤和霍奇金淋巴瘤);女儿 Kelly 因头部受伤而被用救护车送往急诊室;女儿 Madison 在与 H1N1 流感作斗争,当年在其家乡明尼苏达州有若干儿童死于该疾病。
他们知道他们的信仰在两年前帮助他们度过了另一场考验,但爸爸妈妈对此感到十分担心。妙佑医疗国际的医生注意到 Madison 的眼睛有病变,而且这名 11 岁孩子的视力越来越差。她的视力一直不好,她从 4 岁起就开始戴眼镜,最初配的是 a +3 眼镜。然后在她 6 岁那年,当地医生观察到她双眼都有瘢痕,因此将其转诊至妙佑医疗。
在她 6 到 11 岁时,妙佑医疗国际与她及她的父母一起努力使她的视力保持稳定。但是,随着她的眼睛发炎,妙佑医疗国际的眼科医生及 Jose S.Pulido(医学博士)开始担心这些新病变。
妙佑医疗国际的医生放置了类固醇植入物,但很快 Madison 就出现了头痛和视物模糊的情况。她的眼压高达 43(正常眼压范围为 12 至 22),Pulido 医生通过开四种眼药水和一种药丸缓解了她的眼压。尽管 Pulido 医生和他的同事正在尽一切努力控制 Madison 的症状,但未来还是让她的家人感到害怕。
Tara 说:“我们对这种未知病变感到十分担心。”“最令人恐惧的是:她是否会失明?作为父母,我们只想知道怎么回事。让我们解决这个问题。”
医生决定为 Madison 一家找到答案。他们进行了更多检查(视野、血液、尿液、DNA)并发现 Madison 患有罕见的卵黄样黄斑变性(一种黄斑变性的遗传形式),并且是罕见的隐性形式。这种疾病是一种隐性疾病,意味着她的母亲和父亲 Sean 均携带导致该疾病的基因突变,而 Madison 则继承了这两种突变。
卵黄样黄斑变性会影响黄斑,黄斑是视网膜的一部分。通常情况下,这种疾病在年龄较大时才会损害视力,因此在 Madison早期发作时很难诊断出是这种疾病。尽管医生相信她永远不会完全失明,但由于她的疾病属于更罕见的隐性形式,因此很难预测疾病进展。但是,法定失明是一种真实可能,并且目前没有任何治疗方法可以防止这种情况。
这个消息震惊了 Arndts 一家,并且吓坏了 Madison,她在诊断后离开医生诊室时哭了起来。她妈妈轻轻地开玩笑说上帝给了 Madison 最好的眼病,然后安慰她上帝为她制定了一个计划。也许她的痛苦会帮助别人。
一年后,Arndts 发现妈妈是多么正确。
新乐观主义
Madison 和 Tara Arndt
2013 年 8 月,Madison 在妙佑医疗国际做常规检查时,Pulido 医生非常兴奋地走进了检查室。妙佑医疗国际刚刚聘请了 Alan D. Marmorstein(医学博士),他是治疗卵黄样黄斑变性的专家之一。Marmorstein 医生想借助妙佑医疗的力量开发一种创新型干细胞疗法来帮助 Madison。如果这种疗法成功,就可以帮助世界各地的卵黄样黄斑变性患者。
自 1998 年发现致病基因以来,Marmorstein 医生一直致力于卵黄样黄斑变性的研究。他之所以来妙佑医疗国际,是因为他相信生物工程干细胞有望阻止该病发展甚至提供治愈,但他之前所在的机构尚不具备这种能力。而妙佑医疗国际及其再生生物治疗中心却可以做到。
再生生物治疗中心正在进行几项干细胞临床试验。中心专家正在完善提取自成人脂肪组织的干细胞的存活力,并率先探索如何将皮肤细胞转化为生物工程干细胞、再分化为其他细胞。一个研究小组已将皮肤细胞转化为在培养皿中跳动的功能性心脏组织。
该中心还设有再生医学生物信托,这将使 Marmorstein 医生能够同时测试多种可能的治疗方法。
Marmorstein 医生一到妙佑医疗,就与生物信托合作开发了一种以治疗卵黄样黄斑变性为重点的再生医学方案。Biotrust 的专家将进行把细胞用作治疗所需要的大量初期工作,例如患者活检、把活检组织转化为生物工程干细胞以及细胞的验证储存,还会对他的员工进行处理和应用这些特化细胞的培训。
“在生物信托专家的帮助下,我们从卵黄样黄斑变性领域的专家发展成能够将干细胞应用于卵黄样黄斑变性的专家,”Marmorstein 医生说道,“他们对这项工作的重要性毋庸置疑。如果单枪匹马得花好几年的时间。但他们把原本非常陡峭的学习曲线变成了非常平缓的学习曲线。我们能够在一年内完成这些工作,而在其他任何地方,可能需要五年。”
您的捐赠加快了影响患者护理的新发现和新治疗。谢谢。
长期的治疗方法
情人节那天,Madison 和她的母亲来到明尼苏达州罗切斯特市的妙佑医疗国际捐献血液和皮肤样本。时间过了不久,父亲也捐了。
Biotrust 将 Madison 的皮肤样本转化为生物工程干细胞,目前正在帮助 Marmorstein 医生及其同事将这些细胞转化为功能正常的视网膜色素上皮(RPE)细胞,即受 Best 病影响的细胞。
由于这些细胞是活细胞,研究团队将能够在培养皿中为 Madison 测试一些治疗方案,然后再对她进行治疗。研究团队将尝试的第一个治疗方案是基因治疗,该方法已在其他眼病中被采用。该团队还将使用这些细胞来测试一系列有希望但未被食品和药物管理局批准用于治疗这种疾病的药物。
然而,这两种方法都有不足之处。基因治疗可能导致疾病相关蛋白的表达不受调控,而且药物治疗总有产生副作用的风险。
Marmorstein 医生认为,最有效的解决方案可能是去除 Madison 受损的视网膜色素上皮细胞,并以利用她的皮肤细胞生物工程化的视网膜色素上皮细胞取而代之。由于 Madison 用她自己的细胞进行治疗,因此这将是一个不产生副作用的长期治疗方法。
“基因治疗并不能去除有害的蛋白质,找到一种药物意味着 Madison 将在她的余生中一直服用这种药物,” Marmorstein 医生说道。“最好的方法很可能是用恢复基因的新细胞替换她的视网膜色素上皮细胞。”
在 Marmorstein 医生开发这些治疗方法的同时,Madison 和她的家人继续与 Pulido 医生合作,尽最大努力控制症状,而 Arndts 的生活仍在继续。Madison 在高中舞蹈队跳舞,在初中乐队吹笛子,参加橄榄球比赛,和朋友们一起跳舞,只要是能读到的东西,她都会去读。这家人空闲的时候就去钓鱼。尽管 Madison 现在才 13 岁,但他们已经开始考虑让她上大学了。(Madison 打算学动物医学,但不喜欢打针。)
无论这家人遇到什么,他们都相信上帝会帮他们度过难关,Madison 也会得到她需要的帮助。
“将来会持续引进更多的技术,相信我们的祈祷会得到回应,也相信妙佑医疗会帮助阻止 Madison 的病情继续发展,” Tara 说道。“这给了我们对她未来的希望。”
今天就开始帮助妙佑为有需要的患者带来希望和治愈。