5 号患者

再生医学为全国首个面向肌萎缩侧索硬化症患者的一期干细胞试验带来了希望

来自妙佑医疗国际员工

Ted Haakonson 是一名肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者,他不知如果自己没有参加妙佑医疗国际的首次干细胞研究,生活会有什么不同。

“我们想,‘天哪,这种治疗必须得有个起点;总得有个人来做零号患者,’ ”Ted Haakonson 说道。他作为第 5 号患者参加了再生生物疗法中心为了治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,即卢贾里格病)而开展的干细胞测试临床试验。

两年前,他的当地医生诊断他患上了 ALS。这消息令他震惊。那时他察觉的唯一症状是拇指无力。可是,当这位 49 岁的患者一年后在妙佑医疗国际接受干细胞治疗时,他的双手都已经虚弱无力,双腿出现无法控制地抽搐,而且他一天会睡着好几次。

大约两周时间,他的腿变稳了,精力也有了改善。“我相信这种疗法帮助很大,”Ted 说道。

“病情进展速度似乎有所放缓,我现在还能做自己想做的任何事情。烘焙和木工之类的事情要花的时间比原来长很多。但是我简直不敢想象,倘若没有被这项试验接收或者没有得到干细胞治疗,我现在会处于什么境地。我就像中了彩票。”

设计治愈方法

在肌萎缩侧索硬化症中,大脑和脊髓中的神经细胞将逐渐退化并最终死亡,使大脑无法控制肌肉运动。目前尚无治愈方法。但是,妙佑医疗国际再生生物治疗中心发现部门副主任 Anthony J. Windebank(医学博士)和神经病学部门的 Nathan P. Staff(医学博士、哲学博士)正带来新的希望。

人类细胞治疗实验室团队从脂肪组织中提取细胞,然后将它们重组成干细胞。之后,他们又增强了这些细胞(专业名称为间充质干细胞)促进神经健康的能力。

作为美国针对肌萎缩侧索硬化症患者的首个 I 期干细胞试验的一部分,研究小组将这些细胞直接放入 Ted 的脊髓液中,认为这些干细胞会分泌生长因子,并保护神经细胞免于进一步变性。

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研究人员紧接着表示,I 期研究的主要目标是测量安全性,因此研究人员对于 Ted 这样无私进入未知领域的参加者深表感谢。研究人员还提醒,并非所有试验参加者都描述了与 Ted 相同的改善效果,不过他们相信,该技术在沿着正确的轨道发展,罹患这种历来致命疾病的患者有望从中受益。

更多方案

Leslie 和 Jorge Bacardi

与 Ted 一样,Jorge Bacardi 也知道面对无法治愈的进行性疾病的感觉。

在他一生的大部分时间里,他都与纤毛运动障碍作斗争。纤毛运动障碍是一种罕见的遗传性疾病,其纤毛(肺细胞中细小的头发状结构)无法将黏液从肺中移出。因此,他的气道经常被阻塞。这个问题逐渐恶化,直到威胁到他的生命。幸运的是,佛罗里达州杰克逊维尔妙佑医疗国际的医生已制定了一个解决方案:双肺移植。像 Ted 这样的患者没有这种治疗方案,Jorge 和他的妻子 Leslie 正在努力为再生生物治疗中心提供支持,以改变这种状况。

“随着再生医学的发展,我们曾经认为是科幻小说的情节如今已成为现实,”他们说道。“过去的实验创新者现在是未来的再生医学研究者。他们发现的代码和秘密将成为基石,让人们最终实现治愈,而这将是人类进化过程中的非凡一步。”

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