Steve Day 参加了妙佑医疗国际的一项旨在延缓多系统萎缩进程的研究。
Steve Day 在执行一项任务,在他童年时代的家乡南达科他州苏福尔斯市的一个高尔夫球场的宴会厅里,他正在扫视一群人(约有 150 人)。当他终于找到目标时,他开始在人群中穿梭。
Steve 的手杖以及步履蹒跚的步伐,是唯一的体征,表明这位退休的祖父可能有什么问题。
“您好,教练,”Steve 说。
"Steve Day 吗?我真不敢相信是您,您在这里,”Steve 的前摔跤教练 David Kinney 说,他最后一次与他的林肯高中同学谈话是在 1969 年。
有时,Steve 也不敢相信自己会站在这里。三年前,在一次诊断之后,他在明尼苏达州罗切斯特市的妙佑医疗国际,正式接受了一些治疗。
Steve 的平衡问题、睡眠问题和血压不规律都源于一种罕见的神经退行性疾病 — 多系统萎缩。
回顾过去
Steve 的妻子 Mary 是一名理疗师;复盘时很容易就找到了丈夫当时平衡能力不断恶化的体征。
她说:“现在想想过去的情景,2010 年在夏威夷的 Kalalau 步道徒步时,很多时候我确实很紧张。”“这是一条狭窄的小路,而且非常不平坦。虽然他没有跌倒,但他的平衡能力大不如以前。但是,我们当时并没有多想。
在从他们最喜欢的度假胜地回到丹佛家中的接下来几个月,Steve 开始跌倒。他是一名岩土工程师,滑倒刚开始出现是在坑坑洼洼的工作场地。但是最终,即使地面平坦,对他来说也不再安全。
2012 年他去神经科医生处就诊,发现需要进行颈部手术,治疗令他左臂失去感觉的医疗状况;医生们认为问题已经解决。
他们告诉 Steve,他的平衡问题应该会在 12 到 18 个月内得到纠正。然而,情况变得越来越糟。
最终,2013 年初的 MRI 显示出一些令人担忧的问题。Steve 控制肌肉功能和无意识(自主)功能的小脑和大脑脑桥区域出现了萎缩。科罗拉多州的医生告诉他,当地没有任何办法能够减缓病情。
Mary 要求转诊到妙佑医疗国际寻求第二诊疗意见;但他们此时仍然不知道该状况的名称。他们所掌握的一切信息都表示病情的发展失去了控制。Steve 说:“去妙佑医疗国际之前,我跌倒的次数越来越多。“
‘这不对’
多系统萎缩(MSA)是一种罕见的神经系统疾病,它会损害一个人的非自主功能,包括血压、心率、膀胱功能和消化功能。人在五六十岁开始出现退行性疾病的症状。
“这是一种罕见疾病”,妙佑医疗国际神经科医生、医学博士 Wolfgang Singer 说,他估计该机构每个月大约会接待 15 名新的 MSA 患者。“通常,这些患者都因为晕厥而看过很多神经科医生甚至心脏病专家。
最终,有人提出:‘这不对,这不是帕金森病。您再去更有经验的医疗中心看看吧。’然后他们在没有得到任何诊断结果的情况下来到这里。”
诊断的那一刻甚至更糟糕 — MSA 已处于晚期,治疗方案集中在控制众多的症状上。
“这是一种快速且持续发展的疾病”,Singer 医生说,“它的中位生存期自确诊算起不到三年,从首次出现症状开始大约七到八年。目前没有哪种治疗手段能够延缓这种疾病的进程。”
‘我认命了’
在 Steve 还没有前往妙佑医疗国际之前,当地的神经科医就告诉他了一个令人沮丧的消息。
Steve 回忆说"她说,'你最终会窒息而死。'"“我已经认命了。”
但 Mary 决定看看妙佑医疗国际有没有开展任何和 Steve 病情相关的研究。
当他们见到神经科医生、医学博士 Joseph Y. Matsumoto 时,他首先怀疑 Steve 可能患有多系统萎缩症(MSA),并将他转诊给了 Singer 医生。
Mary 回忆说:“Matsumoto 医生说:'我想让 Singer 医生看看您的检查结果,'检查结果不太好,于是我们在一个小时内就见到了 Singer 医生。"“之前在丹佛的时候,我们被告知这个病没办法治,还是回家吧。”
即使减慢进展也是一件大事
由于多系统萎缩(MSA)发展迅速,令人非常痛苦,Singer 医生和神经学家 Phillip A. Low(医学博士)在过去五年里一直致力于研究一种先进的再生医学方法,通过利用患者自身脂肪细胞获得的成体干细胞来控制疾病的进展。
2013 年,一项针对包括 Steve 在内的 24 名 MSA 患者的早期试验开始了。Singer 医生说:“大多数接受这种实验性治疗的患者比没有接受干细胞治疗的 MSA 患者病情进展缓慢。”
对患者的最后复诊在 2016 年夏天结束。
这些患者对于能参加这项研究非常感激,他们问 Singer 医生,在第一年的注射之后,接下来是什么。医生Singer 和 Low 向美国食品和药品管理局请愿,允许他们基于富有同情心的护理协议继续每六个月给患者注射一次成体干细胞。每一个有能力继续治疗的参与患者都选择这么做。
“我们还想让患者明白,这不是一种治愈方法,”Singer 医生说道,“患者的病情仍在进展,但它似乎在延缓疾病进展。看看神经退行性疾病,根本没有这样的事情。即使减慢进展也是一件大事。”
Steve 和 Mary 表示,虽然他们希望治愈,但他们非常清楚,Steve 的病情会继续进展。
“在看到好结果的兴奋中,我们不得不不停地说:'这不是治疗方法;这不是治疗方法,'”Mary 说道,“我们知道这不是治愈方法,但我们接受了我们所拥有的方法,因为没有其他可用的方法。”
Steve 和 Mary 估计他的首次发病症状出现在六年前。Steve 仍然能够行走(这是该疾病进展的一个主要标志),并且当他们在夏威夷度假时,他仍然每周参加两次 Hanalei Canoe Club 的划桨活动和普拉提。
“我们就这样继续下去,”Mary 说道,“我们没有花很多时间去考虑 MSA。”
Singer 医生计划在不久的将来开展一项规模更大、为期 5 年、有 90 名患者参加的多中心试验。他相信,患者发现的越早,他们对干细胞注射的反应就会越好。
“下一阶段的试验将非常昂贵,我们将需要额外的资金来支持它,”Singer 医生说道,“这一研究领域可以对我们患者的生活产生影响。”
小细胞,大作用
在试验中,Singer 和 Low 博士与妙佑医疗国际的再生生物疗法中心和人体细胞治疗实验室(该实验室由哲学博士 Allan B. Dietz 负责运营)展开合作,为研究参加者提供细胞疗法。这些特化细胞又称为间充质干细胞,来源于患者自身的脂肪组织,在实验室中每次注射的剂量为 1000 万至 1 亿个细胞。
对于 MSA 研究,就像几乎所有使用干细胞的病例一样,这种再生疗法适用于没有其他治疗选择的人群。人体细胞治疗实验室确保妙佑医疗国际早期临床试验的所有细胞治疗都是高质量的,并且符合《良好生产规范》。
“实验室承担了所有繁重的工作。”Singer 医生说,“我们提出了研究的想法,并完成了与之相关的测试和医疗程序,但实际产品是由人体细胞治疗实验室制作。没有他们,我们当然做不到。”
又一天
回到南达科他州,Steve、他的老教练和他的摔跤队因为 47 年前的一场赛事入选 Lincoln 高中名人堂 —— 他们其实没有参加那次比赛。
1969 年,Steve 和他的队友们是全州最优秀的摔跤运动员。但是他们从来没有得到那个争夺州冠军的机会,因为二月的一场暴风雪把他们和来自 Sioux Falls 的其他多名摔跤手困在了一条遍布冰雪的高速公路上;当时他们离赛场只有 16 公里。
Steve 参加的是 154 磅级别的比赛,但由于没能参加赛前称重而被取消资格;Lincoln 高中的其他队员也是如此。当地报纸将这个被取消资格的校队称为“未曾夺冠的全州冠军”。
这是一个宜人的秋日夜晚,天空没有一点下雪的迹象,Steve 和队友们回想着往日时光。虽然他在 1969 年与争夺州冠军的机会失之交臂,他从不让其他任何机会与自己擦肩而过。Steve 继续展望未来。他很快会回到夏威夷,用更多时间陪伴两个孩子和两个孙子,在太平洋边一间阳光明媚的工作室里练习普拉提,还会回到 Hanalei 独木舟俱乐部划船。
MSA 曾几次令他险些失去平衡,但在妙佑医疗国际的帮助下,Steve 仍有时间去享受那些让他稳住身心的事情,也就是他所热爱的生活。
“我不让自己闲下来,”Steve 说。“这是肯定的。”
支持再生生物疗法中心,意味着帮助妙佑医疗国际开展更多旨在延缓神经退行性疾病的前沿试验。