He oído que el uso compasivo es una manera de obtener acceso a los tratamientos experimentales. ¿Cómo funciona?

Respuesta de Timothy J. Moynihan, M.D.

En algunas situaciones, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) permite que las compañías proporcionen medicamentos experimentales a las personas fuera de ensayos clínicos. Esto se denomina uso compasivo. Sin embargo, obtener acceso a medicamentos todavía no aprobados por medio de una solicitud de uso compasivo puede ser un proceso prolongado y difícil.

Si te interesa probar un tratamiento experimental, habla con tu médico acerca de tus opciones. Para que recibas un medicamento experimental a través del programa de uso compasivo, tu médico debe ponerse en contacto con la compañía farmacéutica, y luego presentar una solicitud ante la FDA. Para que la FDA tenga en cuenta tu solicitud, debes cumplir determinados criterios:

  • Tu enfermedad es grave o potencialmente fatal, y requiere atención inmediata.
  • No hay tratamiento disponible, o bien los tratamientos aprobados para tu enfermedad no te sirvieron.
  • No eres elegible para ensayos clínicos del medicamento experimental.
  • Tu médico acepta el hecho de que no tienes otras opciones y que el tratamiento experimental podría ayudarte.
  • Tu médico considera que el beneficio justifica los posibles riesgos del tratamiento.
  • La compañía que produzca el medicamento acepta proporcionártelo.

Para obtener más información sobre las reglas del uso compasivo, visita el sitio web de la FDA y busca "access to investigational drugs" (acceso a medicamentos en investigación).

Otro modo de obtener acceso a tratamientos experimentales es a través de estudios de acceso ampliado. En estos estudios, se ofrecen medicamentos experimentales que se encuentran en las últimas etapas de los ensayos clínicos a personas que no reúnen los requisitos para los ensayos clínicos. Para saber si un medicamento está disponible a través de este medio, comunícate con el fabricante del medicamento. O bien visita ClinicalTrials.gov  y busca "expanded access studies" (estudios de acceso ampliado).

Al considerar si intentarás obtener un tratamiento experimental, es importante tener en cuenta algunos aspectos:

  • No hay ningún beneficio garantizado. Los medicamentos experimentales todavía no fueron aprobados por la FDA, y es posible que su eficacia no esté demostrada aún.
  • Los riesgos del medicamento pueden ser desconocidos. Es posible que los medicamentos experimentales todavía no se hayan probado en su totalidad, por lo que la variedad de efectos secundarios puede ser desconocida.
  • Algunas compañías no ofrecen acceso a medicamentos experimentales. Las compañías farmacéuticas no tienen la obligación de responder a tu solicitud de un medicamento experimental. La compañía puede negarse a aceptar tu solicitud.
  • Es posible que tu médico no esté de acuerdo con tu solicitud. Cabe la posibilidad de que tu médico no esté dispuesto a seguir adelante con tu solicitud si considera que un medicamento experimental es peligroso o ineficaz para tu enfermedad. Puedes solicitar una segunda opinión de otro médico o buscar asesoramiento en grupos que apoyen a personas con tu enfermedad.
  • Es posible que debas pagar el tratamiento experimental directamente de tu bolsillo. La compañía farmacéutica puede cobrarte el medicamento experimental. Además, no es muy probable que tu compañía aseguradora pague los costos relacionados con el tratamiento, como cargos para que el médico administre el medicamento experimental y supervise los efectos secundarios.
  • Recibir una respuesta puede demorar tiempo. A menos que tu situación sea una emergencia, el proceso de revisión puede demorar cierto tiempo. Como la decisión de cada aplicación de uso compasivo se toma según el caso, no hay un plazo establecido, y nadie puede predecir cuánto deberás esperar para obtener una respuesta.
May 05, 2020