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Fundación Michael J. Fox Premia a Investigador de Mayo Clinic con Fondos para Avanzar en la Investigación de la Enfermedad de Parkinson

4 de Marzo de 2010

JACKSONVILLE, Florida — Por su contribución al desarrollo de un potencial nuevo tratamiento para el Parkinson, la Fundación Michael J. Fox (MJFF) para la Investigación del Parkinson, ha otorgado un fondo de US$500.000 a un neurocientista de la Clínica Mayo en Jacksonville, Florida.

El investigador, Matthew Farrer, Ph.D., estudia como un gen conocido como LRRK2 funciona normalmente dentro de las células nerviosas del cerebro (neuronas), y también como pueden funcionar fuera de lugar cuando mutan. El doctor Farrer fue parte del equipo original que descubrió el link entre LRRK2 y la enfermedad de Parkinson en el 2004. Un año más tarde, describió LRRK2 G2019S, que se piensa es el riesgo genético más común de sufrir Parkinson.

Por estas razones MJFF ha identificado a LRRK2 como un objetivo terapéutico de alta prioridad y ha invertido cerca de US$17 millones a la fecha en una estrategia amplia e integrada para conducir iniciativas críticas relacionadas con LRRK2 en cada etapa del desarrollo de una droga, de acuerdo a la fundación. Como una parte de la entrega de estos fondos, MJFF anunció el 17 de febrero la entrega de US$3,5 millones para nueve estudios de investigación.

El trabajo del Dr. Farrer de encontrar la función de LRRK2 en la determinación de la estructura de las neuronas, lo hicieron merecedor de los fondos para investigar por dos años. El principal co investigador para estos fondos es Justus Daechsel, Ph.D., profesor asistente de Neurociencia Molecular de la Clínica Mayo.

"En la Clínica Mayo, nuestra investigación de neurociencia molecular está ahora focalizada en la base genética de la enfermedad de Parkinson, en las proteínas específicas y las vías moleculares que son afectadas", dice el doctor Farrer. "Nuestro modelo y programa de desarrollo de drogas está diseñado para detener la progresión de la enfermedad y no sólo tratar los síntomas".

El especialista y su equipo alteraron genéticamente a ratones de tal manera de que no tuvieran el gen LRRK2. Cuando las células cerebrales de estos animales crecen en laboratorio, los investigadores encontraron que las neuronas sin LRRK2 se ramificaron más de lo que hacían las neuronas con LRRK2, lo que muestra que el gen normalmente ayuda a regular la arquitectura neuronal.

Están usando a los ratones para tener un mayor entendimiento de la función de la proteína producida por el gen LRRK2. "Es una gran proteína, con muchas partes. Es por eso que vamos a recolocar piezas de la proteína, con y sin las mutaciones que predisponen a la gente a desarrollar la enfermedad de Parkinson, de regreso en las células derivadas de estos animales para ver que rol ejercen las diferentes partes de la proteína", dice. También eliminarán otras proteínas que se saben interactúan con la proteína LRRK2 para ver su efecto.

"Las respuestas a estas preguntas son críticas para el futuro del desarrollo de una droga para pacientes con enfermedad de Parkinson, y estamos encantados de que el aporte de la Fundación Michael J. Fox pueda ayudarnos a alcanzar este objetivo común", dice el doctor Farrer.

Para más información acerca del tratamiento de la enfermedad de Parkinson en la Clínica Mayo en Jacksonville, Florida, llamar al departamento de Servicios Internacionales al teléfono 904-953-7000 o enviar un email a intl.mcj@mayo.edu.

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