He oído que el uso compasivo es una manera de obtener acceso a los tratamientos experimentales. ¿Cómo funciona?

Answers from Timothy J. Moynihan, M.D.

En determinadas situaciones, la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) permite que las empresas proporcionen sus medicamentos experimentales a las personas que no participan en ensayos clínicos. Esto se conoce como uso compasivo. Sin embargo, obtener acceso a los medicamentos que aún no han sido aprobados a través de una solicitud de uso compasivo puede ser un proceso largo y complicado.

Si estás interesado en probar un tratamiento experimental, habla con tu médico acerca de tus opciones. Para que puedas recibir un medicamento experimental a través del programa de uso compasivo, tu médico debe ponerse en contacto con la empresa farmacéutica y luego presentar una solicitud ante la FDA. Para que la FDA tenga en cuenta tu solicitud, debes cumplir con determinados criterios:

  • Que tu enfermedad sea grave o potencialmente mortal de manera inmediata.
  • Que no haya tratamientos disponibles o que los tratamientos aprobados para tu enfermedad no hayan surtido efecto.
  • Que no seas elegible para participar en ensayos clínicos del medicamento experimental.
  • Que tu médico esté de acuerdo con que no tienes otras opciones y puedes beneficiarte con el tratamiento experimental.
  • Que la empresa que fabrica el medicamento acepte suministrártelo.
  • Que tu médico considere que estás lo bastante sano como para tolerar este medicamento.

Para obtener más información sobre las normas respecto del uso compasivo, visita el sitio web de la FDA y busca «acceso a los medicamentos en fase de investigación» («access to investigational drugs»).

Otra forma de obtener acceso a los tratamientos experimentales es a través de los estudios con ampliación de la disponibilidad. En estos estudios, los medicamentos experimentales en las últimas fases de los ensayos clínicos se ofrecen a las personas que no reúnen los requisitos para los ensayos. Para saber si un medicamento está disponible de esta forma, comunícate con el fabricante del medicamento. O visita ClinicalTrials.gov y busca «estudios con ampliación de la disponibilidad» («expanded access studies»).

Al considerar la posibilidad de intentar obtener un tratamiento experimental, es importante tener en cuenta algunas cosas:

  • Los beneficios no están garantizados. La FDA no ha aprobado los medicamentos experimentales, y es posible que su eficacia aún no haya sido demostrada.
  • Los riesgos del medicamento pueden ser desconocidos. Es posible que no se hayan completado las pruebas de los medicamentos experimentales, de modo que la gama de efectos secundarios puede ser desconocida.
  • Algunas empresas no dan acceso a los medicamentos experimentales. Las empresas farmacéuticas no están obligadas a cumplir con tu solicitud de un medicamento experimental. La empresa a la cual se lo pides puede rechazar tu solicitud.
  • Es posible que tu médico no esté de acuerdo con tu solicitud. Quizás tu médico no esté dispuesto a llevar adelante tu solicitud si cree que un medicamento experimental es peligroso o no es eficaz para tu afección. Puedes pedirle a otro médico una segunda opinión o pide consejo a los grupos que abogan por las personas que padecen tu enfermedad.
  • Tal vez debas pagar los gastos del tratamiento experimental. La empresa farmacéutica puede cobrarte el medicamento experimental. Además, es poco probable que tu compañía de seguros pague los costos asociados de tu tratamiento, por ejemplo, los honorarios del médico por administrar el medicamento experimental y controlar los efectos secundarios.
  • Obtener una respuesta puede tomar tiempo. Salvo que tu situación sea una urgencia, el proceso de revisión puede tomar algún tiempo. Dado que cada solicitud de uso compasivo se decide caso por caso, no hay una escala de tiempo establecida y nadie puede predecir cuánto tiempo esperarás una respuesta.
Nov. 25, 2014 See more Expert Answers